Calliditas har identifierat två ytterligare möjliga indikationer för Nefecon, baserat på den riktade frisättningen i tarmen och den relativt höga exponeringen i levern. Dessa är autoimmun hepatit och primär gallkolangit.

Autoimmun hepatit

Autoimmun hepatit är en sällsynt sjukdom som förknippas med kronisk leverinflammation. Baserat på nuvarande kunskap om sjukdomsmekanismen anses ursprunget till det autoimmuna svaret vara produktionen av autoantikroppar som härrör från T-lymfocyter och B-lymfocyter som är giftiga för celler och som riktas mot levercellerna eller deras beståndsdelar. Detta leder till inflammation i levercellerna som med tiden förstör cellen och leder till fibros. Autoimmun hepatit visar sig ofta som en långsam utveckling av leversjukdom som i varierande takt leder till skrumplever med komplikationer som leversvikt och levercancer.

På basis av sjukdomens kända prevalens uppskattar Calliditas att det finns runt 50 000 till 80 000 patienter i USA. Den årliga incidensen för autoimmun hepatit spänner mellan 0,1 och 1,9 fall per 100 000 i USA. Sjukdomen är minst tre gånger vanligare hos kvinnor än hos män och kan uppträda i alla åldrar.

Primär gallkolangit

Primär gallkolangit orsakar en cykel av immunskador på epitelceller i gallgångar i levern, vilket leder till kolestas och fibros, det vill säga ett tillstånd där fibrös vävnad invaderar ett organ, vanligen till följd av inflammation eller annan skada. Ursprunget till den autoimmuna reaktionen anses vara produktionen av autoantikroppar som härrör från cytotoxiska T-lymfocyter och B-lymfocyter och som riktas mot blodkärlsceller i de små gallgångarna i levern. Detta leder till inflammation och skada på cellerna i gångarna och förstör med tiden gallgångarna. Att dessa förstörs leder till att mer gallsyra samlas i levern, en sjukdom som kallas för gallstas, på nivåer som är giftiga, vilket orsakar upplösning av leverceller och fibros. Primär gallkolangit kan sluta i terminal leversvikt, vilket kräver en levertransplantation. Sjukdomen är sällsynt, och Calliditas uppskattar att det finns runt 140 000 patienter i USA. Den årliga incidensen för primär gallkolangit spänner mellan 0,3 och 5,8 fall per 100 000 i USA.

Personer med primär gallkolangit löper också större risk än befolkningen i allmänhet att utveckla levercellskarcinom, det vill säga primär cancer i levercellerna.