För att ge stöd åt utvecklingen av läkemedel för patienter som drabbats av ovanliga sjukdomar där det finns ett icke tillgodosett medicinskt behov har tillsynsmyndigheter över hela världen infört klassificeringen särläkemedel.

Särläkemedelsstatus i USA

Den amerikanska särläkemedelslagen (American Orphan Drug Act) 1983 skapade flera incitament för läkemedelsföretag att utveckla läkemedel i syfte att förebygga, diagnostisera eller behandla sällsynta sjukdomar, som drabbar färre än 200 000 individer i USA.

Dessa incitament består av:

  • sju års marknadsexklusivitet från det datum då läkemedlet fått marknadsföringsgodkännande
  • stöd i utformningen av kliniska forskningsstudier
  • skatteavdrag för kostnader för klinisk forskning
  • avgiftsbefrielse hos FDA
  • möjlighet till bidrag från myndigheten
Särläkemedelsstatus i EU
EU:s motsvarighet antogs av europaparlamentet den 16 december 1999 för att fastställa procedurer för särläkemedelsstatus och stimulera utvecklingen av särläkemedel.

En särläkemedelssjukdom definieras som en allvarlig eller livshotande sjukdom eller tillstånd som drabbar högst 5 av 10 000 europeiska medborgare och som saknar tillfredsställande godkänd behandling.

  • Incitamenten består av:
  • tio år av marknadsexklusivitet från försäljningsgodkännandet i EU
  • protokollstöd och vetenskaplig rådgivning
  • reducerade avgifter för EMA:s processer
  • rätt till EU-bidrag