För att stimulera utvecklingen av läkemedel för patienter som har sällsynta sjukdomar med otillfredsställda medicinska behov har myndigheter runt om i världen introducerat klassificeringen särläkemedel (orphan drug).

Särläkemedelslagen (Orphan Drug Act) från 1983 introducerade flera incitament för läkemedelsföretag som utvecklar läkemedel att förebygga, diagnostisera eller behandla så kallade sällsynta sjukdomar som drabbar färre än 200 000 personer i USA. Dessa incitament består av sju års marknadsexklusivitet från datumet för marknadsgodkännande, stöd till utformning av kliniska forskningsstudier, skattelättnader för kliniska forskningskostnader, befrielse från FDA-avgifter och rätt till FDA-bidrag.

Europaparlamentet antog den 16 december 1999 förordningen om särläkemedel att fastställa EUs procedur för särläkemedelsstatus och stimulera utvecklingen av särläkemedel.

En sällsynt sjukdom (orphan disease) definieras som en sjukdom eller ett tillstånd som drabbar högst fem av 10 000 europeiska medborgare utan tillfredsställande diagnos, förebyggande eller behandling.

De antagna incitamenten består av tio år av marknadsexklusivitet från beviljandet av godkännande för försäljning i EU, protokollstöd och vetenskaplig rådgivning, avgiftsminskningar på EMA: s processuella aktiviteter och berättigande till EU-bidrag.